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基因编辑应用前景好,但自行改变DNA不现实

原创 文/马爱平 2019-10-23 18:00:00 来源:科技日报

中科院遗传与发育研究所生物学研究中心高级工程师姜韬强调,目前基因编辑技术的效率还需进一步稳定和提高,需要相关数据合理的医学论证,未来还有很长的医学论证之路要走。

美国近日出台第一部直接监管CRISPR的法律,对消费者自行购买使用相关工具包的行为喊停。

到2025年,全球基因编辑市场将达到81亿美元。近期,美国加利福尼亚州出台了一项针对CRISPR基因编辑技术的法案,该法案禁止在加利福尼亚州销售基因编辑工具包,除非卖家在显著位置警告消费者不要将工具包用在自己身上。

这是美国第一部直接监管CRISPR的法律。法案规定,除非联邦法律允许,否则任何人不得在加利福尼亚州销售基因编辑工具包,除非卖方在其网站显眼位置及工具包外包装上贴上清晰可见的标签,指出该工具包不能用于自我使用。这项法案将在2020年1月正式实施。

生物黑客自行使用带来安全隐患

“个人的使用,无论是研究还是应用,都会由于缺乏专家提醒、规范和监督,容易受制于个人自制力、社会责任心、操作水平和认识上的限制,而难免误入歧途,出现无法预期的后果。”中科院遗传与发育研究所生物学研究中心高级工程师姜韬告诉科技日报记者。

2017年,美国食品与药物管理局(FDA)表示,以自我使用为目的而销售基因治疗产品是违法的,因为它们尚未获得批准。CRISPR技术的使用也受到了欧盟的监管。

加利福尼亚州的CRISPR法案就主要针对业余爱好者将CRISPR技术使用在自己身上的行为。法案提到,当前市面上有一些在售的材料可供试验CRISPR技术,且以“自我使用”为名销售。这种现象使人们对消费者安全、公共卫生以及业余人士会使用CRISPR技术创造出什么而感到担忧。法案称其意图是在不扼杀创新的情况下,确保消费者和公众的安全。

据《麻省理工科技评论》报道,加利福尼亚州出台这项法案有一个具体原因。这项法案直接针对一位叫做约西亚·扎伊纳的加利福尼亚州居民,他同时也是一个生物黑客。

2017年,扎伊纳拍摄并在网络上传了自行将CRISPR注射到手臂上的场景,并因此声名狼藉。他对《麻省理工科技评论》表示,他确实在通过网络销售一种针对人类基因的CRISPR产品,该产品可以编码一种叫做肌抑素的蛋白质基因,用CRISPR去除这个基因可以使肌肉变得强壮。

必备环节的操作要求个人无法做到

“基因编辑工具盒主要有两个成分,第一个是可以切断双链DNA,也就是基因的化学载体的蛋白质酶分子Cas9,第二个是用来引导Cas9在DNA上准确切割位点的一段sgRNA序列。”姜韬说。

我国数个生物技术公司已在出售其仿制品。“这个试剂盒相对便宜,一次基因改造操作消耗这个试剂盒的成本在100元上下,具有大学本科生物学或医学背景训练的人基本可以操作。”姜韬表示。

但扎伊纳直接往自己身上注射基因组编辑试剂盒成分的DIY做法缺乏基本的科学规范性。姜韬认为,这是乱来,当然也基本不可能带来什么有效的基因编辑结果,倒是有创口发炎的风险,完全不是科学的做法。

姜韬介绍,规范的基因编辑,即使是最简单的对细胞系的改造,还需要设计并合成sgRNA、细胞培养、细胞转化、变异体筛选和鉴定等过程;如果是对植物做基因编辑,还要加上再生植株、自交等操作过程;如果是基因编辑动物,就更加复杂,还需要体外操作受精卵,并移植到代孕母体的子宫,以确保正常发育成新个体。除了规范使用试剂盒之外,还有很多必备环节的操作条件和更复杂的细胞操作技术,根本不是个人能够做到的。

法案指出,由于CRISPR技术尚处于起步阶段,特别是在公共消费领域,因此需要进行更多的研究以确保这些产品的安全。因此,消费者应该知晓,任何与CRISPR相关的基因治疗产品都不适合自我使用。

基因编辑监管并不是一片空白

基因编辑技术最初的目的,是对付其他手段难以见效的疾病,比如地中海贫血基因变异导致的地中海贫血。其初心是治病,不是改造人,所以必须遵守科研规则,守住伦理底线。

从学术角度上看,目前基因编辑的干预方向主要有两种。“一种是针对人类目前无法使用正常dota2下注手段治疗的先天基因缺陷导致的疾病,通过基因编辑手段,更改调整人类基因,达到治疗目的,在这一研究方向上目前不存在明显争议。另一种就是预防性基因编辑,通过对胚胎进行基因编辑,消除未来患病的可能。这种研究方向目前存在比较大的争议,主要争议在于这种dota2下注方法的论证不充分,在与药物手段对比、必要性论证以及可遗传性改变合理性论证等方面,还有待于不断补充和完善论证证据。”姜韬介绍。

“其实,基因编辑并没有监管空白,科学共同体对基因编辑的研究行为受到同行间的相互提醒、规范和监督。”姜韬表示。

比如,2015年,美国科学院和医学院就研究提出人类胚胎及生殖系细胞的基因编辑指南,当年由美国国家科学院、美国国家医学院、英国皇家学会等联合组织的人类基因编辑峰会在美国首次召开,探讨了人类基因编辑技术相关的科学、伦理和社会问题,并就对基因编辑用于体细胞和生殖细胞进行监管达成共识。

而基因编辑技术在人体的应用,则受到基因治疗相关规范的监管。

“FDA在2017年特别发布基因治疗的自我管理信息,认为在人体中使用CRISPR基因编辑属于基因治疗,都要受到FDA下设的生物制品评价和研究中心监管。”姜韬说。

姜韬认为,如果有一天这项技术被大规模应用,一定是因为要用于人类通过正常dota2下注手段无法治愈的遗传疾病的治疗,这也是全球科学界的普遍共识。

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基因编辑技术已进入实用阶段

“目前,人类基因中有超过6000个突变单基因,这些突变基因会导致某些先天缺陷,而这些遗传缺陷无法通过现有dota2下注手段预防治疗,这就需要基因编辑技术的干预。”姜韬表示。

CRISPR就是一种多功能的基因编辑技术,在很大程度上推进了基因疗法。

此次的法案提到,CRISPR技术在易用性、有效性和成本方面相较其他基因编辑技术有很大改进;它在疾病调查、预防和治疗方面,有促成革命性进展的潜力。

目前已有使用CRISPR技术治疗糖尿病、疟疾和镰状细胞病等疾病的重要研究。“基因编辑技术早就进入实用阶段了。其中成本最低、最简便的第三代基因编辑技术CRISPR发展最快。”姜韬说。

美国加利福尼亚州在基因编辑研究领域走在世界前沿,被广泛使用的CRISPR技术的共同发明人杜德纳就来自加州大学伯克利分校。

基因编辑产业创造的市值主要来自细胞系的改造,以及基因工程、基因诊断和治疗、基因编辑动植物等应用。

“目前基因编辑技术的效率还需要进一步稳定和提高,需要有相关数据能够进行合理的医学论证,未来还有很长的医学论证之路要走。美国在基因编辑核心技术升级研发方面处于领先,我国则在植物,特别是农作物还有医学应用方面走在世界前沿。”姜韬强调。

(原标题:基因编辑应用前景好,但自行改变DNA不现实)


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